急性髓系白血病是最难治的血液系统恶性肿瘤之一，确诊急性髓系白血病患者的5年生存率大约只有29%，其中60岁以上患者的5年生存率仅为5%-15%。急性髓系白血病（英文简称AML）对患者健康和生命的危害很大，临床上需加大科研创新力度，加快创新技术与治疗引进速度，来弥补治疗中未被满足的需求。
日前维奈克拉片已获得国家药品监督管理局附条件批准，与阿扎胞苷联合用于治疗因合并症不适合接受强诱导化疗，或者年龄75岁及以上的新诊断的成人急性髓系白血病患者。维奈克拉片是中国首个且目前唯一获批的B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制剂，标志着中国急性髓系白血病领域进入了靶向治疗时代。
AML高发于老年人群、男性多于女性，通常恶化迅速。由于它是一种影响血液和骨髓的癌症，发病早期，患者会出现疲乏、发烧、体重下降、盗汗的症状；当患者的健康红细胞、白细胞和血小板持续下降后，还会出现心律不齐、头晕、感染风险上升，凝血功能下降等现象；癌细胞进一步扩散后，会出现颈部、腹股沟、腋下或锁骨的淋巴结肿大，出现贫血、免疫功能低下等并发症。如果不及时治疗就会迅速恶化，特别是老年患者的长期生存率很低。上海交通大医院血液科主任李军民教授分析，老年患者自身的一些特点决定了疾病预后不佳，比如大多数老年患者合并多种慢性疾病，大多数情况下他们的体能状态、经济能力、治疗意愿、对化疗的承受能力，还有护理支持等，都是随着年龄的增大而越来越不理想。
从上世纪70年代批准了“7+3”方案（即7天阿糖胞苷+3天柔红霉素）以来，AML治疗药物的发展长期处于停滞状态。除了年批准阿扎胞苷用于AML的治疗外，几乎无药可选，尤其对于老年不耐受强化疗的患者，基本只能选择维持治疗了。对于不耐受强化疗的患者而言，可选择的治疗手段有限，他们的中位生存期可能只有6-10个月。
如今，靶向治疗成为临床科研的突破方向之一。通俗来讲，从白血病生物学特点来看，白血病细胞不但大量增殖，而且生存期还比正常细胞长，这样就会累计越来越多。而锁定了靶点进行精准治疗后，就能准确地诱导白血病细胞走向归因死亡，这样就把肿瘤消灭了。AML的治疗靶点已逐渐明确锁定在FLT3、RDH1、RDH2和BCL-2抑制剂，BCL-2（B细胞淋巴瘤因子-2）靶点就是其中主要靶点之一。维奈克拉通过抑制血液肿瘤中BCL-2家族蛋白的表达，诱导肿瘤细胞凋亡、抑制肿瘤新生血管的形成，从而抑制肿瘤的发生、发展和耐药，可为标准疗法不耐受或难治型血液肿瘤患者带来更多生存获益。
李军民主任提醒，如果一个人表现为乏力、发烧，又出现出血症状，就应该高度怀疑有没有白血病发生的可能，医院就诊，来进行早期诊断和进一步治疗。
（潘嘉毅）